BYL719, tel est le nom d’une molécule porteuse d’espoir pour les personnes atteintes de cette maladie génétique rare qui provoque une hypercroissance anarchique des organes. Ce nouveau médicament, expérimenté avec succès auprès de 19 patients, adultes et enfants, vient de démontrer son efficacité, sans effet secondaire significatif. Cette avancée remarquable, réalisée par le Dr Guillaume Canaud et son équipe de l’hôpital Necker-Enfants malades-AP-HP , l’Université Paris Descartes et l’Inserm, fait l’objet d’une publication dans la revue « Nature » et d’une inscription au tableau des premières mondiales des CHU de France, la 127ème très exactement !
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